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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

恩佐加盟切尔西,阿根廷少年天才会聚英超******

　　昔日羽翼未丰 今朝平步青云

　　恩佐加盟切尔西，阿根廷少年天才会聚英超

　　随着潘帕斯雄鹰在去年卡塔尔世界杯上夺冠，阿根廷球员已经成为世界足坛豪门疯狂追逐的对象。北京时间2月1日凌晨，切尔西以1.21亿欧元转会费签来了阿根廷队夺冠功臣恩佐·费尔南德斯，创下英超转会费的新纪录。

　　是什么样的魔力促使“蓝军”不惜一切代价，来获得这名22岁的中场？而阿根廷球员又是怎样通过一代代的传承，成为英超这个世界第一联赛最青睐的群体？就让我们来看看英超联赛背后的“蓝白色”传奇。

　　从默默无闻到身价暴涨

　　世界杯的确是名副其实的造星舞台。去年冬天，阿根廷队的一帮小伙子在梅西的带领下以逆袭的方式获得“大力神杯”，为自己的职业生涯开启了一条前程远大的“快车道”。

　　尤其是恩佐·费尔南德斯，这名22岁的中场，成为顶级豪门争抢的对象，就看哪支球队有这个财力得到他了。

　　果然，在“蓝白军团”刚刚捧起大力神杯后不久，在英超联赛中表现欠佳的切尔西便一眼盯准了他，俱乐部甚至等不到今年夏天本赛季结束，希望在冬季转会窗口期就能签下他帮助自己扭转颓势。

　　但是，恩佐效力的俱乐部是欧洲足坛著名的“黑店”本菲卡，他们掌握了全世界所有豪门的消费心理，能在转会市场上谋求到最高额的利润。

　　果然，在无休止的谈判中双方一直无法在转会费上达成一致，而本菲卡的优势在于时间，1月31日是冬季转会的截止日期，如果交易没有达成，切尔西将无功而返。

　　最终，这家英超最知名的土豪俱乐部以1.21亿欧元的最低解约金签下了恩佐，这也创下了英超的转会费纪录。那么恩佐值这个身价吗？从目前来看绝对是不值的。

　　首先他是一名中场，身价天然地要比顶级前锋低，其次他并没有经历太多的高水平比赛，世界杯上的精彩表现的确给他加分不少，但历练还是太少，有没有持续性的输出能力还是一个未知数。

　　但是，一方面切尔西有点病急乱投医的架势，而另一方面恩佐也的确有发展成超级巨星的潜力，尤其是他在大场面比赛中沉着与激情并存，在关键时刻能保持清醒的头脑，这是一名中场球员难能可贵的天赋。

　　因此“蓝军”在得到恩佐后即刻与他签下了八年半的合同，就是看中了他的远大前程。

　　从水土不服到如鱼得水

　　欧洲足坛冬季转会窗口关闭，英超以七亿多欧元的转会支出成为全世界最能花钱的联赛。其中，光切尔西就花了五亿多欧元，而其他包括西甲、德甲在内的联赛，转会费支出都没有超过一亿欧元。

　　这也让英超在第一联赛的宝座上越坐越稳。毋庸置疑，世界足坛的财富与人才已经源源不断地向英超流去，而作为最有天赋的足球群体，阿根廷球员的去向也代表国际足坛最新的趋势与潮流。

　　优秀的阿根廷球员基本上都从国内博卡青年、纽维尔老男孩与河床三大俱乐部起步，而他们前往欧洲的第一站，无疑是与自己语言相通的西班牙。

　　因此，西甲是阿根廷球员最集中的联赛，而早期的英超联赛一方面拒绝外援，另一方面球风凶悍，因此并未成为欧洲以外球员登陆的“圣地”。

　　但是上世纪九十年代后期情况开始出现变化，克林斯曼加盟热刺、古力特加盟切尔西、博格坎普加盟阿森纳，这些在当时的世界第一联赛意甲上成名的外援给英超带来了新气象，各支老牌劲旅也逐渐放开手脚，引进外援来改善成绩，阿根廷球员也从此登上英超舞台。

　　但是，那一批阿根廷球员技术精湛，却难以适应英超强硬、简洁又略加粗暴的打法，并未获得多大的成功。

　　不过，英超也在不断融合中悄然改变传统模式，以适应最新的世界潮流，而阿根廷球员也源源不断地继续到英超淘金。

　　在这段时期，阿根廷的后卫因为体格强壮、身手硬朗而成为第一批完全取得成功的球员。海因策、科洛奇尼、萨巴莱塔以及稍晚点的奥塔门迪和古铁雷斯把“蓝白军团”的名声打了出去，越来越多的英超俱乐部也开始接纳在身体上不占优势的阿根廷中前场球员。

　　在这些俱乐部当中，曼联与曼城双雄是最喜欢”蓝白军团”的，他们阵中有迪马利亚、罗霍、特维斯、卡瓦列罗以及阿圭罗等著名球星，除此之外还有利物浦的马斯切拉诺和罗德里格斯，伊瓜因也在切尔西踢过，英超各豪门逐渐都有了一个“阿根廷帮”。

　　其中，曼联的特维斯和曼城的阿圭罗通过多年的努力联手为阿根廷前锋正名，他们的能力在已经成为世界第一联赛的英超当中也是数一数二的。

　　现阶段，效力于英超的阿根廷球员比自己的前辈更加适应这样的足球体系，在各队中都是中流砥柱。

　　目前效力于英超的阿根廷冠军成员有五名，他们分别是阿斯顿维拉的门将埃·马丁内斯、热刺的罗梅罗、曼联的利·马丁内斯、布莱顿的麦卡利斯特和曼城的阿尔瓦雷斯。

　　现在又加上切尔西的恩佐，可以说阿根廷球员在英超完全度过了瓶颈期，迎来了发展的巅峰。

　　从波澜不惊到更多惊喜

　　以往，英超豪门都是着力关注在意甲和西甲上业已成名的优秀阿根廷球星，因此这些球员登陆英格兰往往是水到渠成、波澜不惊的。

　　但是随着阿根廷人才的井喷，英超各支劲旅也开始倾向于发现希望之星，自己将他们培养成为超级巨星。

　　恩佐以天价转会成功就是切尔西的策略之一，俱乐部希望造出声势，让这名年轻的中场在斯坦福桥走向人生巅峰，给全世界更多的惊喜。

　　此外，曼城也有这样的打算，球队阵中不乏耀眼的阿根廷明星，在阿圭罗退役后，瓜帅第一时间将阿尔瓦雷斯推到前台，成为阿圭罗的传承者。

　　而在切尔西签下恩佐之前，瓜迪奥拉以将近1000万欧元的价格挖来了20岁的阿根廷防守型中场佩洛内。

　　这名球员虽然还籍籍无名，但在风格上与恩佐相似，不仅能攻能守，且年纪轻轻在场上便展现出了大格局。曼城更看重球员的潜质，用低廉的价格来换取更加多彩的未来。

　　无独有偶，曼城的死对头曼联也在培养一名阿根廷新星，他就是加纳乔。这名目前才19岁的前锋早在2020年就加入了“红魔”，去年首次在英超亮相便获得了业内的青睐。

　　他还入选了阿根廷队参加卡塔尔世界杯的初选名单，可惜在最后确定参赛名单时被斯卡洛尼放弃，否则“蓝白军团”又将多一位20岁以下的世界冠军。

　　可以说，如今的英超已经聚集了最多的阿根廷青年才俊，而昔日阿根廷球星云集的西甲和意甲则开始掉队了。

　　更有消息称，梅西在拒绝与巴黎圣日尔曼续约后，有可能在今年夏天加盟曼城，并且会一直踢到40岁。

　　如果这个消息成真，那么英超联赛的确以其熠熠生辉的魅力和财力吸引了全世界最杰出的球星，他们不仅来自阿根廷，也来自巴西、葡萄牙、荷兰、比利时。

　　这是英超最好的时代，每名球员都会以此为荣。(记者尹成君)

　　(来源：齐鲁晚报 2023年02月03日 A12版)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）