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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

新岁访巴金******

　　中新社记者 谷苇

　　又是一个春天开始了，踏着霏霏细雨，来到巴金的家里。他刚从北京参加了全国人民代表大会和中国作家协会的理事会回来，照旧“闭门谢客”，继续他的写作生活。

　　也许是江南的春寒，最难将息。这位78岁的老作家偶患微恙，有点“感冒”。但看他从楼上工作室下来，脚步还是轻快的。

　　在他的客厅坐定，先谈到了最近在北京参加作家协会理事会的感想。他对中国文学创作的前景，显然是乐观的。他说：现在有一批中青年作家很有希望，他们在埋头苦干，有思想，有志气。他又重复他说过不止一次的那句有名的话：“一个作家，总还是要看他的创作。”

　　“我自然还要写作，只是做得慢些。”谈到新一年的愿望时，巴金说：“那几项工作，总要把它做完。但也不是一年都能做完的。”巴金的“几项工作”，确实都在进行着，不过有的项目进行得快一些，有的项目则进行得慢些。

　　为香港《大公报》所写的《随想录》，已出版了两集。巴金原想在80岁以前，以5年的时间写完五集。现在正在写第三集中的一些文章。他说：“不管这些文章发表与否，我总把它写出来，我是为祖国和人民写作，我写的是我心里想说的话。有些文章也许马上不一定发表，但将来还是会发表的。”

　　读者们当然也很关心他的小说创作进度，巴金正在写着一部长篇小说《一双美丽的眼睛》。不过作家没有透露他的具体进度，问到“大概写了几万字了？”巴金微笑着回答：“这很难统计，反正在写。一定要把它写完的。”

　　“《创作回忆录》早已写完了。原来打算写10篇，结果写了11篇，都在香港《文汇报》上发表过了。不久以前，香港三联书店已把它印成了单行本。”说着巴金自己走上楼去，拿了一本新书下来，签上名，送给我。这确是一本好书，不论是书的内容，还是书的印刷、装帧和设计。正像有的评介文章所说的那样，这本书“除了是一份记录巴金创作道路的珍贵资料外，还是一首充满了真情的长篇散文诗。”读过这些文章的人，都会有这样的感受。

　　接着自然就谈到了作家正在译述的赫尔岑的回忆录，那部有名的《往事与随想》。第一本已于前两年出版，现在巴金正在继续其余四本的译述工作。对于这样一部卷帙浩繁，长达150万字的巨著的译作是否能够如期完成，确是有不少朋友为之担心。但是，重要的是译述者本人的态度——巴金始终是充满信心的。“因为种种原因，可能完成得慢些。比原定的计划……”所谓“种种原因”不外乎每年都可能有的、应邀去外国访问的任务——比如近几年来他已先后到法国、日本、瑞典、瑞士等国家访问过。这还不包括另外一些热情邀他去作友好访问、讲学、小住创作的国家。比如美国的“国际写作计划”中心的主持者聂华苓女士和诗人安格尔，在来华访问时，都曾热情提出邀请。但由于实在安排不出时间来，巴金都只好谢绝。此外，当然还有一些“非开不可”的会议。

　　当然，“开会”与写作是“两者不可兼得”的。有时为了开会，就不得不一再推延自己手中的工作。有时，还不得不应付一些报纸、刊物、出版社的“盛情约稿”。尽管多数编辑是同情、体谅作家的苦衷的，但在“一约”、“一谢”的过程里，总又得占掉一点时间。

　　谈到这几年国内外出版的巴金的著作，作家显然不愿意多谈什么，因为这在报纸上是经常有及时的报道的。巴金只说了一件事：四川的出版社决定出一部十卷集的《巴金选集》，第一卷今年就可以出来了。这部选集是巴金自己选编的。

　　“不是有一部十四卷集的《巴金文集》吗？是否可以再版呢？”我倒是一直很喜欢这部由人民文学出版社出版的文集，为了这部被张春桥、姚文元之类称作“十四卷邪书”的文集，巴金在已过去的“十年长夜”里吃够了苦。

　　“那部文集不想再版了。对读者来说，恐怕倒还是这部选集有用些，它包括了我解放以后30多年来的一些作品。至于文集，也许对一些专门做现代文学研究工作的人有用些，不过总可以借来看的。所以，我不愿意它再版了。”对于出书，巴金总是首先为读者的需要着想。

　　早在几年之前，巴金就倡议要建立一个“中国现代文学馆”。不论是在法国，或是在日本，看到别的国家所建立的文学资料馆，巴金总想到自己的祖国的文学历史资料是多么的丰富和宝贵，它又是多么地需要有一个专门的资料馆来从事文学史料的搜集、整理，并为文学研究工作者提供工作上的方便。现在他的倡议，终于在逐渐有可能变成事实。国家的文化部门和许多作家，都热情地支持、拥护巴金的倡议。周而复把这个倡议，称作“一个迫切的倡议”，并且写了一封充满感情和提有具体建议的长信给巴金。茅盾去世之前，也决定把他的长篇小说《夕阳》(后改名为《子夜》)的原稿等等捐给未来的资料室，以表示他对巴金这个倡议的最有力支持。至于巴金自己，他早已准备一俟“中国现代文学馆”有了房子，就立即将自己所有著作的手稿，个人所藏的中国现代文学作品(包括许多珍贵的、著名作家亲手题赠“初版本”书籍)，以及他与国内外文学家往来的书信等等，都捐献给文学馆。除此而外，他还带头捐献了一笔为数不小的钱，为文学馆的建成“助以一臂之力”。

　　现在，“中国现代文学馆”的牌子已请叶圣陶先生写好了，正在物色合适的房子。

　　谈话的时间不算短了，应该让尊敬的作家稍事休息了。告别时，巴金坦率地笑着说：“四人帮”在台上的时候早就想把我搞死了。但我终于活了下来，这是“幸免”，也是“幸存”，所以我总是把这些年来的时间当作偶然的所得，因此也格外珍惜。我要把这些时间用来为自己的国家和人民做点事情，当然，首先就是写作。其次，就是为自己“料理后事”，我不想立什么遗嘱，只想在自己活着的时候，把有些事一样一样处理好。比如把自己的藏书分门别类地捐献给国家，让它们到最能发挥作用的地方去。比如主张办文学馆，尽自己的努力促其实现。还有我的稿费，也不想留给子女，他们都有自己的事业。我要把它用在有益于国家建设、文学发展的地方。我希望能顺利地办完这些事情。

　　看着眼前这位对祖国、对人民、对生活充满热情的作家在“戏言身后事”，并不使人觉得有丝毫的好笑，倒觉得这正是作家的真诚和坦率。

　　我由衷地祝愿巴金长寿、健康。

　　(中新社上海1982年4月电)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）