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中国共产党第二十次全国代表大会秘书处负责人就党的二十大通过的《中国共产党章程（修正案）》答新华社记者问******

　　(受权发布)中国共产党第二十次全国代表大会秘书处负责人就党的二十大通过的《中国共产党章程(修正案)》答新华社记者问

　　新华社北京10月26日电 题：中国共产党第二十次全国代表大会秘书处负责人就党的二十大通过的《中国共产党章程(修正案)》答新华社记者问

　　新华社记者

　　2022年10月22日，中国共产党第二十次全国代表大会通过了《中国共产党章程(修正案)》，新华社记者就此采访了党的二十大秘书处负责人。

　　问：请你谈谈党的二十大为什么要修改党章？

　　答：党章是党的总章程。党的全国代表大会根据理论创新和实践创新的需要对党章进行修改，是我们党的一个惯例。现行党章是党的十二大修改制定的。根据形势和任务的发展变化，党的十三大至十九大都对党章作了适当修改。实践证明，这些修改有利于更好发挥党章的规范和指导作用。

　　党的十九大以来，以习近平同志为核心的党中央坚持把马克思主义基本原理同中国具体实际相结合、同中华优秀传统文化相结合，集中全党智慧，推动习近平新时代中国特色社会主义思想取得新发展，开辟了马克思主义中国化时代化新境界。在习近平新时代中国特色社会主义思想指导下，中国共产党领导全国各族人民，迈上全面建设社会主义现代化国家新征程、向着第二个百年奋斗目标胜利进军。习近平新时代中国特色社会主义思想的真理力量和实践伟力更加凸显，得到全党全军全国各族人民广泛认同和拥护，全党同志更加深刻地认识到“两个确立”的决定性意义。

　　5年来，以习近平同志为核心的党中央统筹中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局，统揽伟大斗争、伟大工程、伟大事业、伟大梦想，统筹推进“五位一体”总体布局、协调推进“四个全面”战略布局，统筹新冠肺炎疫情防控和经济社会发展，统筹发展和安全，团结带领全党全军全国各族人民有效应对严峻复杂的国际形势和接踵而至的巨大风险挑战，攻克了许多长期没有解决的难题，办成了许多事关长远的大事要事，推动党和国家事业取得举世瞩目的重大成就，推动我国迈上全面建设社会主义现代化国家新征程。同时，坚持党要管党、全面从严治党，贯彻新时代党的建设总要求，落实新时代党的组织路线，以党的政治建设统领党的建设各项工作，推动全面从严治党向纵深发展，找到了自我革命这一跳出治乱兴衰历史周期率的第二个答案，全面推进党的自我净化、自我完善、自我革新、自我提高，充分发挥了我们党对于中国特色社会主义事业的领导核心作用。

　　在党中央就党的二十大报告议题征求意见过程中，各地区各部门一致建议，对党章进行适当修改，把党的十九大以来习近平新时代中国特色社会主义思想新发展写入党章，把党的十九大以来党中央提出的治国理政新理念新思想新战略写入党章，把党的十九大以来党中央推动全面从严治党向纵深发展一系列重大创新成果和行之有效的成功经验写入党章。可以说，修改党章是深入学习贯彻党的创新理论的需要，是推进党和国家事业发展的需要，是深入推进新时代党的建设新的伟大工程的需要，是贯彻落实党的二十大精神的需要。

　　党的二十大全面总结新时代以来以习近平同志为核心的党中央团结带领全党全国各族人民坚持和发展中国特色社会主义取得的重大成就和宝贵经验，分析国际国内形势，全面把握新时代新征程党和国家事业发展新要求、全国各族人民新期待，制定行动纲领和大政方针，提出了一系列新的重要思想、重要观点、重大论断、重大措施。在党章中体现党的二十大报告的重要内容，使之成为全党的行为规范和根本遵循，有利于把学习党章与学习党的二十大精神有机结合起来，推动党的二十大精神贯彻落实。

　　根据历史经验和实践要求，党中央决定这次对党章只作适当修改，并确定了修改工作原则：坚持马克思列宁主义、毛泽东思想、邓小平理论、“三个代表”重要思想、科学发展观，全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想；坚持发扬党内民主，集中全党智慧；保持党章总体稳定，只修改那些必须改的、在党内已经形成共识的内容，努力使修改后的党章充分体现马克思主义中国化时代化最新成果，充分体现党的十九大以来党中央提出的治国理政新理念新思想新战略，充分体现党的工作和党的建设的新鲜经验，以适应新形势新任务对党的工作和党的建设提出的新要求。

　　问：这次党章修改工作的主要特点是什么？

　　答：坚持发扬党内民主、集中全党智慧，是党中央确定的这次修改党章的一条重要原则，也是这次党章修改工作的主要特点。党的二十大筹备工作开始后，党中央认真研究各地区各部门关于将修改党章纳入二十大议题的建议，作出对党章进行适当修改的决定，并成立党章修改小组。党章修改工作启动后，党中央发出通知，专门就党章修改工作向各地区各部门征求意见。在认真研究各方面意见和建议的基础上，提出了党章修改方案。中央政治局常委会会议、中央政治局会议先后对党章修改方案进行审议，形成党章修正案征求意见稿。之后，党中央将党章修正案征求意见稿征求各地区各部门和党的十九大、二十大代表意见。习近平总书记高度重视、全程指导党章修改工作，亲自主持召开5场座谈会，听取各省区市、解放军各大单位和中央军委机关各部门主要负责同志对党章修改的意见和建议。根据各方面反馈的修改意见和建议，又对党章修正案征求意见稿进行了认真修改，经中央政治局常委会会议、中央政治局会议再次审议后，提交党的十九届七中全会通过，形成了提交党的二十大审议的党章修正案。党的二十大期间，全体代表进行认真讨论，提出一些修改意见。大会主席团综合考虑这些意见，作了最后修改，形成了党章修正案大会表决稿。10月22日，大会全体会议一致通过党章修正案。可见，这次党章修改工作广泛征求各方面意见，集中了全党智慧，凝聚了全党共识，体现了全党意志，是党中央充分发扬党内民主的一次生动实践。

　　问：怎样理解党章修正案充实完善习近平新时代中国特色社会主义思想的科学内涵和历史定位的重大意义？

　　答：党的十九大以来，习近平总书记以马克思主义政治家、思想家、战略家的非凡理论勇气、卓越政治智慧、强烈使命担当，对关系新时代党和国家事业发展的一系列重大理论和实践问题进行了深邃思考和科学判断，提出一系列原创性的治国理政新理念新思想新战略，谱写了马克思主义中国化时代化新篇章。

　　在这次党章修改征求意见过程中，各地区各部门一致建议，将党的十九大以来习近平新时代中国特色社会主义思想新发展写入党章，更好反映以习近平同志为核心的党中央推进党的理论创新、实践创新、制度创新的重大贡献。党章修正案采纳这条建议，对总纲第八自然段进行了充实完善，将顺应时代发展，从理论和实践结合上系统回答了新时代坚持和发展什么样的中国特色社会主义、怎样坚持和发展中国特色社会主义这个重大时代课题，修改为坚持把马克思主义基本原理同中国具体实际相结合、同中华优秀传统文化相结合，科学回答了新时代坚持和发展什么样的中国特色社会主义、怎样坚持和发展中国特色社会主义等重大时代课题；将是马克思主义中国化最新成果，修改为是当代中国马克思主义、二十一世纪马克思主义，是中华文化和中国精神的时代精华。同时，在推动中国特色社会主义进入了新时代后，增写实现第一个百年奋斗目标，开启了实现第二个百年奋斗目标新征程的内容。

　　作这些修改，有利于推动全党统一意志、统一行动，深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，更好发挥这一科学理论的根本指导作用。全党必须深刻领悟“两个确立”的决定性意义，全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，把这一思想贯彻落实到党和国家工作各方面全过程。

　　问：党章修正案为什么增写党百年奋斗的重大成就和历史经验的内容？

　　答：党在百年奋斗历程中始终践行初心使命，团结带领全国各族人民书写了中华民族几千年历史上最恢宏的史诗，创造了伟大成就，积累了宝贵经验。根据各地区各部门建议，党章修正案在总纲第九自然段后增写一段，作为第十自然段，表述为：中国共产党自成立以来，始终把为中国人民谋幸福、为中华民族谋复兴作为自己的初心使命，历经百年奋斗，从根本上改变了中国人民的前途命运，开辟了实现中华民族伟大复兴的正确道路，展示了马克思主义的强大生命力，深刻影响了世界历史进程，锻造了走在时代前列的中国共产党。经过长期实践，积累了坚持党的领导、坚持人民至上、坚持理论创新、坚持独立自主、坚持中国道路、坚持胸怀天下、坚持开拓创新、坚持敢于斗争、坚持统一战线、坚持自我革命的宝贵历史经验，这是党和人民共同创造的精神财富，必须倍加珍惜、长期坚持，并在实践中不断丰富和发展。敢于斗争、敢于胜利，是党和人民不可战胜的强大精神力量。党和人民取得的一切成就，都是通过斗争取得的。党章修正案在总纲第九自然段坚定道路自信、理论自信、制度自信、文化自信后，增写发扬斗争精神，增强斗争本领的内容。增写这些内容，有利于激励全党坚定历史自信、增强历史主动，坚守初心使命、传承红色基因，把握新的伟大斗争的历史特点，团结带领全国各族人民夺取新时代中国特色社会主义新胜利。

　　问：党章修正案对党的奋斗目标的表述作了哪些调整完善？

　　答：根据习近平总书记在庆祝中国共产党成立一百周年大会上代表党和人民作出的庄严宣告，党章修正案将总纲第九自然段实现“两个一百年”奋斗目标、实现中华民族伟大复兴的中国梦而奋斗，修改为实现第二个百年奋斗目标、实现中华民族伟大复兴的中国梦而奋斗。同时，对总纲原第二十四自然段中国共产党要领导全国各族人民实现“两个一百年”奋斗目标、实现中华民族伟大复兴的中国梦的表述，作了相应修改。调整这些内容，有利于全党全面准确把握新时代新征程党和国家事业发展新要求，聚焦实现第二个百年奋斗目标、实现中华民族伟大复兴的中国梦，凝聚起全党全国各族人民共同奋斗的意志和力量。

　　问：党章修正案对关于社会主义初级阶段的相关内容作了哪些调整和充实？

　　答：党章修正案吸收各地区各部门建议，根据党的十九大以来习近平总书记的重要思想观点和党的十九届四中全会决定、十九届六中全会决议的相关提法，对总纲有关自然段内容作了修改完善。在总纲原第十自然段中，增写以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的内容；将社会主义基本经济制度表述调整为：必须坚持和完善公有制为主体、多种所有制经济共同发展，按劳分配为主体、多种分配方式并存，社会主义市场经济体制等基本经济制度；将鼓励一部分地区和一部分人先富起来，逐步消灭贫穷，达到共同富裕，修改为鼓励一部分地区和一部分人先富起来，逐步实现全体人民共同富裕；将坚持创新、协调、绿色、开放、共享的发展理念，修改为把握新发展阶段，贯彻创新、协调、绿色、开放、共享的新发展理念，加快构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局，推动高质量发展；将全面建成小康社会修改为全面建设社会主义现代化国家；将经济和社会发展的战略目标调整表述为：到2035年基本实现社会主义现代化，到本世纪中叶把我国建成社会主义现代化强国。在总纲原第十二自然段中，增写充分发挥人才作为第一资源的作用的内容；将促进国民经济更高质量、更有效率、更加公平、更可持续发展，修改为促进国民经济更高质量、更有效率、更加公平、更可持续、更为安全发展。作这些修改，有利于推动全党把思想和行动统一到党中央对国内外形势的科学判断与党和国家工作战略部署上来，更加自觉地贯彻党的基本路线，不断以发展新业绩续写新时代中国发展的伟大历史。

　　问：党章修正案在“五位一体”总体布局方面作了哪些充实？

　　答：党的十九大以来，习近平总书记围绕统筹推进“五位一体”总体布局提出了一系列新理念新思想新战略。党章修正案吸收这些重大成果，对总纲相关自然段进行了充实。在总纲原第十六自然段中，增写中国特色社会主义法治道路的内容；将发展更加广泛、更加充分、更加健全的人民民主，修改为发展更加广泛、更加充分、更加健全的全过程人民民主；将推进协商民主广泛、多层、制度化发展，修改为推进协商民主广泛多层制度化发展；将建立健全民主选举、民主决策、民主管理、民主监督的制度和程序，修改为建立健全民主选举、民主协商、民主决策、民主管理、民主监督的制度和程序。在总纲原第十八自然段中，增写统筹发展和安全的内容。充实这些内容，有利于全党更加自觉、更加坚定地贯彻党的基本理论、基本路线、基本方略，全面推进中国特色社会主义伟大事业。

　　问：党章修正案对国防和军队建设、统一战线、外交工作等方面的内容作了哪些修改？

　　答：党章修正案根据党的十九大以来习近平总书记关于国防和军队建设、统一战线、外交工作的重要思想观点，对总纲相关自然段作了修改。一是在总纲原第二十自然段中，将坚持政治建军、改革强军、科技兴军、依法治军，修改为坚持政治建军、改革强军、科技强军、人才强军、依法治军；增写把人民军队建设成为世界一流军队的内容。二是在总纲原第二十二自然段中，将按照“一个国家、两种制度”的方针，修改为全面准确、坚定不移贯彻“一个国家、两种制度”的方针；增写坚决反对和遏制“台独”的内容。三是在总纲原第二十三自然段中，增写弘扬和平、发展、公平、正义、民主、自由的全人类共同价值的内容；将推动建设持久和平、共同繁荣的和谐世界，修改为推动建设持久和平、普遍安全、共同繁荣、开放包容、清洁美丽的世界。作这些修改，有利于坚持走中国特色强军之路，有利于推动新时代“一国两制”实践行稳致远、推进祖国统一，有利于推动构建人类命运共同体、引领人类进步潮流。

　　问：党章修正案对党的建设总体要求调整充实了哪些内容？

　　答：党的十九大以来，习近平总书记围绕新时代建设什么样的长期执政的马克思主义政党、怎样建设长期执政的马克思主义政党的重大时代课题，提出一系列重要思想和重大举措，推动全面从严治党向纵深发展，党的建设取得丰硕成果。党章修正案吸收这些新成果，对总纲原第二十四至第二十九自然段进行了适当修改。一是增写弘扬坚持真理、坚守理想，践行初心、担当使命，不怕牺牲、英勇斗争，对党忠诚、不负人民的伟大建党精神；以伟大自我革命引领伟大社会革命等内容。二是在党的建设基本要求第一项坚持党的基本路线中，增写必须提高政治判断力、政治领悟力、政治执行力，增强贯彻落实党的理论和路线方针政策的自觉性和坚定性的内容。三是在基本要求第二项坚持解放思想，实事求是，与时俱进，求真务实中，将推进马克思主义中国化修改为推进马克思主义中国化时代化。四是在第二项基本要求后增写一项坚持新时代党的组织路线的基本要求，将党的建设基本要求从五项扩展为六项。把第一项坚持党的基本路线中的培养选拔党和人民需要的好干部，从组织上保证党的基本理论、基本路线、基本方略的贯彻落实等内容纳入这项基本要求中。具体表述为：第三，坚持新时代党的组织路线。全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，以组织体系建设为重点，着力培养忠诚干净担当的高素质干部，着力集聚爱国奉献的各方面优秀人才，坚持德才兼备、以德为先、任人唯贤，为坚持和加强党的全面领导、坚持和发展中国特色社会主义提供坚强组织保证。全党必须增强党组织的政治功能和组织功能，培养选拔党和人民需要的好干部，培养和造就大批堪当时代重任的社会主义事业接班人，聚天下英才而用之，从组织上保证党的基本理论、基本路线、基本方略的贯彻落实。五是在原第五项基本要求坚持从严管党治党中，增写党的自我革命永远在路上，不断健全党内法规体系的内容；将强化管党治党主体责任和监督责任，修改为强化全面从严治党主体责任和监督责任；将构建不敢腐、不能腐、不想腐的有效机制，修改为一体推进不敢腐、不能腐、不想腐。作这样的调整充实，有利于推动全党永葆自我革命精神，贯彻全面从严治党战略方针，深入推进新时代党的建设新的伟大工程，确保党在革命性锻造中更加坚强有力，始终成为中国特色社会主义事业的坚强领导核心。

　　问：党章修正案在坚持党的全面领导方面充实了哪些内容？

　　答：中国共产党是领导我们事业的核心力量。党的十九大以来，习近平总书记围绕坚持党的全面领导提出了一系列新观点新思想新论断，为加强和改善党的领导提供了根本遵循。党章修正案在总纲原第二十四自然段中增写坚持和加强党的全面领导的内容。在原第三十自然段中增写党是最高政治领导力量的内容。作这样的修改，有利于充分发挥党总揽全局、协调各方的领导核心作用，把党的领导落实到党和国家事业各领域各方面各环节。

　　问：党章修正案对党员和党的干部提出了哪些新要求？

　　答：根据习近平总书记对党员提出的新要求，在党员一章，党章修正案对党员义务进行了完善，增写学习党的历史，增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”的内容。作这样的充实，对于引导广大党员经常对照党章规定和要求，深刻领悟“两个确立”的决定性意义，始终坚定理想信念、牢记初心使命，在思想上政治上行动上同以习近平同志为核心的党中央保持高度一致，更加积极地奋进新征程、建功新时代，具有重要意义。

　　根据习近平总书记在十九届中央纪委历次全会上的重要讲话精神，在党的干部一章，充实了党的各级领导干部必须具备的基本条件，在第三十六条第五项中增写反对特权思想和特权现象的内容。

　　问：党章修正案对党的基层组织和党组作出了哪些新规定？

　　答：党的十九大以来，党的组织建设及相关制度建设取得一系列重要成果。党章修正案吸收这些成果，重点对党的基层组织、党组两章部分条文进行了充实完善。

　　在党的基层组织一章，着眼加强医院党的建设工作的实际需要，将医院明确列入第三十条第一款规定的基层单位类型。充实党的基层组织的基本任务，在第三十二条第二项中增写推进党史学习教育常态化制度化的内容。根据习近平总书记在全国组织工作会议上的重要讲话精神，在第三十三条第一款中，进一步明确街道、乡、镇和村、社区党组织的地位和作用，相关内容表述为：街道、乡、镇党的基层委员会和村、社区党组织，统一领导本地区基层各类组织和各项工作，加强基层社会治理。同时，在第三十三条第二款中充实国有企业党委(党组)加强党组织自身建设的职责任务，增写领导统一战线工作和妇女组织的内容。

　　在党组一章，把第四十八条中党组的职责定位调整表述为：党组发挥领导作用。根据党组设置的实际，充实第五十条相关内容，明确建立党组性质党委的范围，表述为：在对下属单位实行集中统一领导的国家工作部门和有关单位的领导机关中，可以建立党委。

　　问：党章修正案对党的纪律、党的纪律检查机关两章作了哪些调整和完善？

　　答：党章修正案吸收近几年党的纪律建设和纪检体制改革的新成果，对党的纪律、党的纪律检查机关两章进行了必要充实。

　　在党的纪律一章，将第四十条第二款按照错误性质和情节轻重，给以批评教育直至纪律处分，修改为按照错误性质和情节轻重，给以批评教育、责令检查、诫勉直至纪律处分。

　　在党的纪律检查机关一章，进一步明确派驻纪律检查组的范围，第四十五条第四款增写按照规定向有关国有企业、事业单位派驻党的纪律检查组的内容。根据习近平总书记在十九届中央纪委六次全会上的重要讲话精神，进一步充实党的各级纪律检查委员会的主要任务，第四十六条第一款增写推动完善党和国家监督体系的内容。

　　问：请介绍一下，对各级党组织和广大党员关于党章修改的意见和建议是怎么处理的？

　　答：这次修改党章，按照党中央确定的原则，对各地区各部门党组织和广大党员对党章提出的修改意见和建议，进行了全面汇集、逐条研究、充分采纳，共对党章作出50处修改。有些意见和建议虽然党章修正案没有采纳，但主要精神已经体现在党的二十大报告中；有些意见和建议还需要在实践中进一步研究和探索；有些具体意见和建议，则可以在其他党内法规中体现。

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）